Nusinersen Spinraza adı altında satılan, tedavisinde kullanılan bir ilaç olan , spinal müsküler atrofi bir silme ya da mutasyon ile bağlantılı 5q SM1 geni bir kromozom 5 . SMN2 geninin ön haberci RNA'sına bağlanan antisens oligonükleotiddir. SMN proteininin (motor nöron hayatta kalma proteini) üretiminde artışa izin verecektir. Bu, etkilenen hastalarda SMN proteini eksikliğini telafi etmeyi mümkün kılar (normalde SMN1 geni tarafından büyük miktarlarda üretilen protein)
İlaç intratekal enjeksiyonla doğrudan merkezi sinir sistemine (motor nöronların bulunduğu yer) verilir.
Klinik çalışmalarda, ilaç hastalığın ilerlemesini durdurdu. Tip 1 spinal musküler atrofisi olan bebeklerin yaklaşık% 60'ında , ilaç ayrıca doğrudan merkezi sinir sistemindeki motor fonksiyonu önemli ölçüde iyileştirdi .
Bu molekülle tedavi edilen çocuklar da dahil olmak üzere hastalarda, menenjit veya kanama ile ilişkili olmayan iletişim halindeki hidrosefali vakaları bildirilmiştir.
Bazı hidrosefali iletişim vakaları için, bir ventriküloperitoneal şantın (DVP) implantasyonu gerekli olmuştur.