Patisiran | |
(3'-5 ') G- U -AA-'yi Cı - C -AAGAG- U -A- U - u - Cı - C -A- U -Tahribatlı-dT (5'-3') dT-dT-CA - U -UGGUUCUCA- U -AAGGUA |
|
Kimlik | |
---|---|
N O CAS | |
Kimyasal özellikler | |
Kaba formül |
C 412 H 480 N 148 O 290 P 40 [İzomerler] |
Molar kütle | 13.383.9877 ± 0.4799 g / mol C% 36.97, H% 3.61, N% 15.49, O% 34.67, P% 9.26, |
Aksi belirtilmedikçe SI ve STP birimleri . | |
Patisiran hastaların tedavisi için bir ilaç olan kalıtsal amiloidoz transtiretin (hATTR). Bir dayanmaktadır müdahale küçük ribonükleik asit (pRNA) ve (Ağustos 2018 yılında FDA) pazarlama yetkilendirme alma maddenin bu sınıfın ilk temsilcisidir.
Anormal bir transtiretin formunun üretiminden sorumlu bir haberci RNA dizisine spesifik olarak bağlanır ve böylece ekspresyonunu engeller. Bunun nedeni, RNA interferansı (iRNA) adı verilen doğal bir süreç nedeniyle , daha sonra karaciğerde haberci RNA'nın parçalanmasına neden olur, bu da kandaki transtiretin seviyesinde bir azalmaya ve dokulardaki amiloid birikimlerinde bir azalmaya yol açar.
Hastalığın özellikle nörolojik semptomlarını iyileştirir. Sol ventrikül hipertrofisinin gerilemesini sağlar ve hemodinamik parametreleri iyileştirir.
En yaygın yan etkiler, beş vakadan birinde meydana gelen infüzyonla ilişkili reaksiyonlar ve periferik ödemdir .
Patisiran, Alnylam şirketi tarafından intravenöz enjeksiyon için lipid nanopartiküller şeklinde geliştirildi ve Onpattro adı altında pazarlandı. Tahmini tedavi maliyeti yıllık 345.000-450.000 ABD dolarıdır.
Transtiretin amiloidoz için diğer tedaviler: